A terapia do gene Regenxbio RGX-121 é usada para tratar o transtorno de armazenamento de mucopolissacarídeos tipo II (MPS II) publicado dados clínicos positivos

A terapia do gene Regenxbio RGX-121 é usada para tratar o transtorno de armazenamento de mucopolissacarídeos tipo II (MPS II) publicado dados clínicos positivos

Recentemente, a empresa de biotecnologia Regenxbio divulgou dados clínicos positivos em sua terapia genética RGX-121 para o tratamento do distúrbio de armazenamento de mucopolissacarídeos tipo II (MPS II, também conhecido como síndrome de Hunter), que atraiu atenção generalizada da comunidade médica e da população de pacientes. Esse avanço trouxe nova esperança ao campo de tratamento de doenças raras.

Sobre o distúrbio de armazenamento de mucopolissacarídeos tipo II (MPS II)

O armazenamento de mucopolissacarídeos tipo II é uma doença genética recessiva rara ligada ao X causada por mutações no gene idururuuronato-2-sulfato (IDS), o que leva ao acúmulo de mucopolissacarídeos em lisossomais, que por sua vez afeta vários sistemas orgânicos. Os pacientes geralmente apresentam sintomas como atraso no desenvolvimento, deformidade óssea e degeneração do sistema nervoso, e a vida útil de casos graves é significativamente reduzida. O tratamento padrão atual é a terapia de reposição enzimática (ERT), mas requer infusão intravenosa ao longo da vida e não pode penetrar na barreira hematoencefálica, o que tem efeito limitado nos sintomas neurológicos.

Mecanismos e vantagens da terapia genética RGX-121

O RGX-121 é uma terapia genética baseada no vetor AAV9 que fornece genes IDs funcionais ao sistema nervoso central (SNC) através de uma única injeção intravenosa, com o objetivo de expressar enzimas IDs por um longo tempo, melhorando assim a progressão patológica do MPS II. Suas vantagens principais incluem:

• Tratamento único pode fornecer eficácia de longo prazo ou até ao longo da vida
• Direcionando diretamente o sistema nervoso central para resolver o problema de que o ERT não pode penetrar na barreira hematoencefálica
• Evite o ônus da infusão semanal e melhore significativamente a qualidade de vida dos pacientes

Os últimos destaques dos dados clínicos

Dados intermediários dos ensaios clínicos da Fase I/II divulgados pelo Regenxbio Show:

Interpretação especializada e impacto da indústria

"Esses dados sugerem que o RGX-121 pode alterar o paradigma do tratamento para os MPs II. Em particular, a alta atividade persistente da enzima no líquido cefalorraquidiano indica um efeito protetor potencial na função neurocognitiva que não é possível com as terapias existentes".

Os avanços nessa terapia também promoveram o desenvolvimento da terapia genética:

Perspectivas futuras

A Regenxbio planeja lançar um ensaio clínico crítico de fase II/III no quarto trimestre de 2023 e obteve o reconhecimento de FDA e as qualificações rápidas para doenças pediátricas raras. "Aceleraremos o desenvolvimento do RGX-121 e nos esforçaremos para trazer opções de tratamento transformador para pacientes com MPS II o mais rápido possível", disse Kenneth Mills, CEO da empresa.

Com a maturidade da tecnologia de terapia genética, o sucesso do RGX-121 não apenas traz esperança aos pacientes com MPS II, mas também abre novos caminhos para o tratamento de outras doenças neurológicas raras. Os observadores do setor prevêem que, se os ensaios subsequentes forem suavemente, a terapia deverá ser aprovada para marketing em 2025-2026.

Em outubro de 2023, os dados deste artigo compilaram anúncios de empresa Regenxbio abrangentes, relatórios de literatura de periódicos médicos e relatórios de analistas do setor.